据Sciencedaily网站消息：美国俄勒冈医学科学院附属儿童医院的科研人员即将开展一项临床第一期的试验研究，在患有罕见神经元衰退性疾病的婴幼儿和儿童中植入干细胞，观察其治疗效果。这一开创性的研究将检验使用人类中枢神经元干细胞HuCNS-SC（TM）作为治疗措施是否安全有效，是否可以用于延缓两种类型的遗传性神经原蜡球脂褐质化（NLC）疾病的进程，NLC是一种严重的致死性疾病。
儿科研究协会副主席、代谢性疾病研究协会主席、儿童医院疾病研究主要负责人、OHSU医学院儿科分子生物学和遗传学副教授罗伯特·斯坦指出，对于儿童和一个家庭来说，一旦被诊断患有遗传性神经原蜡球脂褐质化疾病，那么这一结果就是致死性的。他认为，在实验室和动物模型的临床前期研究中，该试验已经取得了很好疗效，这是一项具有很高安全性的试验，纯化的干细胞移植以前还从来没有进行过。患有遗传性神经原蜡球脂褐质化疾病的儿童目前还没有其它可选的治疗措施，希望应用干细胞可以作为一种重要而先进治疗方法。
遗传性神经原蜡球脂褐质化（NCL）是由于身体负责产生特定酶的基因发生突变而引起。缺失了这些酶或者蛋白质，在脑部神经元和脑细胞内异常代谢物质会导致智力和运动功能急剧衰退，如精神、智力退化以及失明、疾病发作甚至死亡。
该项研究涉及到两种类型的遗传性神经原蜡球脂褐质化疾病，婴儿遗传性神经原蜡球脂褐质化以及婴儿后期遗传性神经原蜡球脂褐质化。通常情况下，婴儿遗传性神经原蜡球脂褐质化患者在5岁前死亡，婴儿后期遗传性神经原蜡球脂褐质化患者活不过12岁。该项目的合作研究人员儿科神经外科内森·塞尔登教授指出，如果干细胞注入人脑是安全有效的，那么在科学家们努力寻找治疗疾病方法的过程中，这将是一次很大的进步。
该项试验对美国俄勒冈州及其周边地区的6个以上孩子进行HuCNS-SC干细胞移植。在一种酶缺失诱发遗传性神经原蜡球脂褐质化的小鼠中进行预试验，结果发现HuCNS-SC干细胞可以增加缺失酶的数量，减少脑组织中异常物质量，阻止脑细胞死亡。动物实验没有报道发生明显的副作用。干细胞有限公司获得美国国家食品药品监督委员会允许，在2005年10月进行HuCNS-SC干细胞第一期临床试验。该公司相信这是第一次在人脑中使用纯化化合物作为神经干细胞一种有前景试剂治疗方式。
