现今认为重症肌无力（MG）是随意肌的突触后膜乙酰胆碱受体（AchR）的自身免疫性肌病。即由于血中的抗AchR抗体对受体的占领、封闭，使它不能与乙酰胆碱（Ach）有效地结合；抗体与受体的复合物在补体C3的参与下可溶解受体；杀伤T细胞及淋巴因子可破坏受体；辅助T细胞可促进B细胞合成抗AchR抗体，这种抗体的大部分在胸腺内合成，T淋巴细胞在胸腺内致敏，可引起MG的自身免疫反应的始动抗原（即肌样细胞）也存在于胸腺。因此，现今治疗的目标基本是针对抗体、淋巴细胞和胸腺组织。
1 抗胆碱酯酶剂 医学教 育网收集整理
这是一组能与AchR抗体竞争受体的药物 摘自： 医 学教 育网www.med66.com 。该药通过抑制胆碱酯酶使Ach的浓度增加，使MG的症状获一过性改善。MG是自身免疫性疾病，虽然该药只能暂时改善症状而不能抑制免疫，但对有严重四肢无力、吞咽和呼吸困难的患者仍有重要的治疗价值，它可暂时改善症状，维持生命，以便争取进一步进行免疫治疗。该类药物目前常用的有溴吡斯的明，每片60 mg，可持续4～6小时，应在饭前30～40分钟服用，为避免清晨危象的发生，夜间应再服1次，对吞咽极度困难而无法口服者可暂时给予硫酸新斯的明1 mg肌注，1～2小时后当该药作用尚未消失时继以溴吡斯的明口服。效果不佳时可逐渐增加剂量，但剂量不宜过大，以免引起严重腹痛、腹泻、恶心、呕吐、流涎和肌抽搐等副作用。甚至还可引起胆碱能危象。用免疫治疗时当肌无力症状改善后溴吡斯的明的剂量应逐渐减少，甚至停用。眼肌型患者不必使用该药，更不应长期服用。近年来发现该类药物若长期大剂量应用会促进乙酰胆碱受体的破坏，使肌无力症状越来越重。
2 肾上腺皮质激素
用肾上腺皮质激素（以下简称激素）治疗本病已长达半个多世纪了，现今是世界公认有效的常规疗法。病程越短，疗效越好，小儿眼肌型疗效最佳。不愿做胸腺切除或胸腺瘤切除术的老人和小儿尤应首选。对同意手术的病人术前应先用激素疗法使症状明显改善，达到最佳状态时再做手术，而且术后应用小剂量激素疗法治疗1～2年，这样可避免或减少术后危象的发生，早期达到完全缓解。激素疗法主要有：(1)渐减法：又称下楼法。即大剂量冲击→渐减→小剂量维持法。①大剂量冲击：地塞米松每天5～10 mg静滴，或用强的松30～40 mg每晨顿服（因上午8时T淋巴细胞表面上的激素受体的位点数目最多），一直用到临床症状获得恒定的改善。不同的患者对激素的反应不同，冲击期短可数周，长可数月，不可千篇一律。这种反应性的不同与患者的淋巴细胞表面激素受体位点多少有关。近年来采用特大剂量甲基强的松龙每天1000 mg静滴，短程冲击3～5天获良好效果。②逐渐减量：症状恒定改善4～5天后即可渐减，可每1～2月减强的松5 mg，一般经3～6个月可减至维持量，减量速度也要因人而异，改善快者减量可稍快些，在减量过程中症状还可进一步改善，甚至会完全消失。③小剂量维持：所谓维持量指的是足以维持完全缓解或最大改善状态的最小剂量，成人强的松每天10～20 mg，小儿每天5～10 mg，若维持治疗1年左右仍无复发可试停观察。(2)渐增法：又称上下楼法。即小剂量开始→渐增→大剂量冲击→渐减→小剂量维持。可从强的松每日15～20 mg开始，若无明显加重可每2～3天增5 mg，一直增至每天50～60 mg，待症状恒定改善4～5天后渐减，减量速度和维持剂量及时间同前。一开始就用大剂量的下楼法出现疗效快，但早期出现一过性加重者较多，只适用于病情较轻的Ⅰ型和ⅡA型病人，而不要用于病情较重的ⅡB、Ⅲ和Ⅳ型患者，因为大剂量激素对重型病人可能会促进危象的发生。开始用小剂量的上楼法尽管出现效果慢些，但一过性加重者较少，适用于ⅡB、Ⅲ和Ⅳ型的重症病人。一过性加重的出现是由于大剂量激素可抑制乙酰胆碱的释放，可用下列措施减轻加重现象：①酌情增加吡啶斯的明的剂量和给药次数；②补充钾剂和钙剂(钾能改善膜电位，钙能促进乙酰胆碱的释放)。此外，还应注意上消化道出血、类固醇糖尿病、类固醇精神病、类固醇肌病和股骨头缺血坏死等严重副作用的防治。
3 环磷酰胺
环磷酰胺1000 mg稀释于生理盐水500 ml中静滴，每5～7天1次，也可每天用100～150 mg长时间服用。大剂量间歇冲击主要抑制体液免疫，小剂量主要抑制细胞免疫。冲击疗法疗效快，副作用小。Perez等发现总量越大、疗程越长，其疗效越好。总量>10 g则90%有效；≥30 g 100%有效。疗程达33个月可使100%的患者达完全缓解且无复发，这说明记忆T细胞也受到了抑制。该法常见的副作用有恶心、呕吐、厌食、脱发、骨痛、出血性膀胱炎、骨髓抑制和肝损害等。每次冲击前均应查血象，若白细胞<4×109/L或血小板<60×109/L应暂停冲击。一旦发现持续性血尿或肝功不良亦应停用。环磷酰胺疗法适用于激素疗法无效、疗效极差或无法耐受的MG病人，对伴胸腺肿瘤的MG患者疗效更佳。
4 胸腺切除术 摘自： 医 学教 育网www.med66.com
该手术可除去MG患者产生自身免疫反应的始动抗原，减少具有免疫活性的T淋巴细胞的生成，降低抗AchR抗体的合成，现今认为是治疗MG最根本的方法。小儿眼肌型对激素反应良好，一般可不手术，成人眼肌型手术效果不如全身型。手术方法现今多采用经胸骨纵切的广泛胸腺切除术，把全部胸腺及周围的淋巴组织彻底清扫干净。手术有效率达70%～90%，随着术后时间的延长其缓解率逐年增高，3年达65%，6年达80%，若手术前后并用激素疗法，术后3年的缓解率达100%，女性优于男性，病情越轻，病程越短手术效果越好。对伴胸腺瘤的MG患者以往许多文献均强调尽早手术切除，但近年来发现手术切除胸腺瘤有许多缺点：①术后抗体增多、病情恶化者屡见不鲜，恶化期长达3年之久。②术后发生危象的机会增多，高达33%～52%。③术中死亡也时有发生，国外报道手术死亡率为4.9%。④术后远期效果并不理想。10年生存率仅为20%～48%。因此，近年来对伴胸腺瘤的MG患者，特别是尚处于Ⅰ期和Ⅱ期的良性胸腺瘤患者应尽可能采用非手术的保守疗法。而对伴有浸润型（Ⅲ、Ⅳ期）胸腺瘤的MG患者应手术治疗，术前用免疫抑制疗法把病情控制到最佳状态时再做手术，术后继续给予类固醇疗法，化学疗法和放射疗法等，这样会使术后危象明显减少，死亡率减低。
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